식품의약품안전처 공고 제2016-695호
「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전처 고시 제2016-35호, 2016. 5. 12.)을 개정함에 있어 그 취지와 주요내용을 국민에게 널리 알려 의견을 구하고자 「행정절차법」 제46조에 따라 다음과 같이 행정예고합니다.
2016년 10월 31일
식품의약품안전처장

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시(안) 행정예고

1. 개정이유
적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 지정하며, 동 고시의 재검토기한(2017. 2. 9.)이 도래함에 따라 재검토기한을 재설정하려는 것임.

2. 주요내용
가. 「훈령․예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」(대통령 훈령 제248호)에 따라 적용한 재검토기한(2017. 2. 9.)이 도래함에 따라 재검토한 결과, 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 지정하여 희귀질환을 앓고 있는 환자들에게 의약품을 신속 공급할 수 있도록 하기 위해 동 규정의 지속 유지가 필요하므로 재검토기한을 재설정하고, 재검토기한의 방식을 ‘특정일자’에서 ‘일정 시점 기준의 주기적 재검토기한 방식으로 재설정하고자 함
나. 총 8개 성분을 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 신규 지정하고 이미 희귀의약품으로 지정한 2개 성분의 대상질환을 추가․확대함.(안 별표 1 및 별표 2)
1) 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 추가 지정할 필요가 있음.
2) 올라라투맙 등 7개 성분과 플라스미드 DNA인 VCL-6365와 VCL-6368을 1:1의 질량비로 함유하는 주사액 1개 성분을 각각 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 새롭게 지정하고, 이미 희귀의약품으로 지정한 초산란레오타이드 등 2개 성분의 대상질환을 변경함.
3) 희귀의약품 지정을 확대함으로써 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대됨.

3. 의견제출
이 희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시안에 대하여 의견이 있는 단체 또는 개인은 다음 사항을 기재한 의견서를 2016년 11월 20일까지 식품의약품안전처장(참조 : 의약품정책과)에게 제출하여 주시기 바랍니다.
가. 행정예고 사항에 대한 항목별 의견(찬·반 의견과 그 이유)
나. 성명(단체인 경우에는 단체명과 대표자 성명), 주소 및 전화번호
다. 의견제출 방법 : 우편 또는 팩스
1) 주소 : (우)28159 충청북도 청주시 흥덕구 오송읍 오송생명2로 187 오송보건의료행정타운 식품의약품안전처
2) 팩스 : 043-719-2606
라. 기타 자세한 사항은 식품의약품안전처 의약품정책과(전화 : 043-719-2680)에 문의하여 주시기 바라며, 행정예고와 관련된 개정안은 식품의약품안전처 홈페이지(http://www.mfds.go.kr) → 법령․자료 → “입법/행정예고”에 게재하였으니 참고하시기 바랍니다.