가. 개정사유
○ 비엘엔에이치(주) 및 한국엠에스디(주)의 희귀의약품 지정신청에 대하여
- 중앙약사심의위원회 자문('05. 7. 13)을 토대로 검토한 결과, 제출내용의 타당성이 인정되어 품목 추가
- 품목 :
1) 탈리도마이드
- 표준요법에 실패한 다발성골수종의 치료
- 중등도~중증 나성결절홍반의 피부병변의 급성 치료
2) 염산트리엔틴
- 윌슨병(Wilson's disease )

○ '희귀의약품'→'신약(유전자재조합의약품, '05. 7. 19)'으로 전환된 품목 '65번 트라스투주맙(전이성 유방암 치료)' 품목 삭제
※질환 설명 :
다발성골수종 : 혈액암의 일종으로 주로 뼈에 병변을 유발. 전신마비 등
나성결절홍반 : 나균에 의해 피부와 말초신경에 주로 침해하는 만성전염성면역질환인 나병
윌슨병 : 구리대상 이상으로 인해 주로 간과 뇌의 기저핵에 과다한 양의 구리가 축적되는 선천성 유전질환

○ 희귀의약품지정에관한규정(우리청고시)중 (별표)희귀의약품지정을 개정고시함
- 2개의 성분 및 대상질환을 추가 (107번, 108번)
- 1개 성분 및 대상질환 삭제 (65번)

나. 개정고시 내용
○ 신규 지정 : 2성분
- 107번 : 탈리도마이드
- 108번 : 염산트리엔틴
○ 삭제 : 1성분
- 65번 : 트라스투주맙

다. 특이사항
○ 시행일자 : 고시한 날부터 시행함
○ 입법예고 생략근거 : 행정절차법 제41조
○ 규제심사 면제
○ 희귀의약품 지정시 이점
- 품목허가시 안전성·유효성심사자료 일부와 기준및시험방법 등이 면제됨
- 허가된 품목에 한해 보험약가 등재가 가능하며, 보험등재후동 약물사용 환자는 보험혜택을 받을 수 있음
○ '05. 7월 현재 희귀의약품 지정현황 : 총 106성분