식품의약품안전처 고시 제2017 - 52호

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

1. 개정이유
적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 지정하여 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회를 증대시키고자 함.

2. 주요내용
가. 동종지방유래 중간엽줄기세포를 개발단계 희귀의약품으로 신규 지정하고 이미 희귀의약품으로 지정한 세리티닙의 대상질환을 변경함.(안 별표 1 및 별표 2)
1) 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 추가 지정할 필요가 있음.
2) 동종지방유래 중간엽줄기세포를 개발단계 희귀의약품으로 새롭게 지정하고, 이미 희귀의약품으로 지정한 세리티닙의 대상질환을 변경함.
3) 희귀의약품 지정을 확대함으로써 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대됨.

3. 기타 참고사항
가. 관계법령 : 생 략
나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음
다. 합 의 : 해당 없음
라. 기 타 : (1) 신·구조문대비표, 별첨
(2) 행정예고(2017. 5. 22.∼ 6. 12.) 결과 특기 사항 없음
(3) 규제심사 : 규제신설·폐지 없음