식품의약품안전처 고시 제2018 -3호

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

1. 개정이유
적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 지정하여 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회를 증대시키고자 함

2. 주요내용
가. 총 4개 성분을 희귀의약품으로 신규 지정하고 이미 희귀의약품으로 지정한 5개 성분의 대상질환을 추가 또는 변경(안 별표 1)
1) 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 추가 지정할 필요가 있음
2) 이데베논 등 4개 성분을 희귀의약품으로 새롭게 지정하고, 이미 희귀의약품으로 지정한 이브루티닙 등 5개 성분의 대상질환을 추가 또는 변경
3) 희귀의약품 지정을 확대함으로써 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대

3. 기타 참고사항
가. 관계법령 : 생 략
나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음
다. 합 의 : 해당 없음
라. 기 타 : (1) 행정예고(2017. 12. 22.∼2018.1.2) 결과 특이 사항 없음
(2) 규제심사 : 규제신설·폐지 없음